治験の内容について
症候性先天性サイトメガロウイルス感染児を対象としたバルガンシクロビル塩酸塩ドライシロップの有効性および安全性を評価する多施設共同非盲検単群試験本（第Ⅲ相試験）
◎多施設共同、非盲検、単群試験ですので、参加いただいた患者さんは全例投与となります。
◎バルガンシクロビルの投与方法
1回16 mg/kgで1日2回経口投 投与期間 6か月間投与
◎登録予定期間：2020年2月1日～2021年7月31日
25人を目標としています。
症候性の先天性CMV感染症の赤ちゃんが対象となります。
対象となる患者さんの基準
- 診断：生後21日以内に実施した尿中CMV核酸検出キットで先天性CMV感染が診断
- 以下のいずれかの中枢神経障害を呈する患者
① 小頭症
② 水頭症・脳室拡大
③ 脳室周辺石灰沈着
④ 大脳皮質形成不全・白質障害
⑤ 網膜脈絡膜炎
⑥ 聴性脳幹反応（ABR）異常 - 生後2か月以内（治験参加の同意取得時）
- 在胎期間32週以上で出生、登録時体重1,800 g以上
本治験で調べる内容について
Ｉ. 有効性評価
① 主要評価項目として、投与6ヵ月時点の血液中のCMVのウイルス量のベースラインからの変化量を調べます。
② 重要な副次評価項目
聴力障害レベルの変化を調べます。
③ その他の副次評価項目として尿中CMVのウイルス量の変化や、最初に認められたそのほかの症状の改善の有無、発育状況などを評価します。
Ⅱ. 安全性評価として有害事象、副作用がないかを調べます
バルガンシクロビルの有効性と安全性を証明するためにこうした評価を行います。治験開始から6か月の投与期間と投与後1か月については、定期的に受診をしていただく様にお願いします。
また、その後の長期的な成長や発達についても経過を見せていただく予定にしておりますので、ご協力をお願いいたします。